所谓靶向药物治疗就是让药物瞄准肿瘤部位，保存相对高的浓度和较长的时间，提高对肿瘤的杀伤力，而对正常组织细胞作用较小，全身明显减轻。
靶向制剂亦称靶向给药系统(Targeted Drug System，TDS)，是指载体将药物通过局部给药或全身血液循环而选择性地浓集定位于靶组织、靶器官、靶细胞或细胞内结构的给药系统。最直接的靶器官给药方式是由输入泵动脉给药，即由微渗泵将药物直接注入相应靶组织的供血动脉。
靶向制剂既要求药物能达到特定部位的靶组织、靶器官、靶细胞甚至细胞内的结构，又要求有一定浓度的药物滞留在特定部位有相当时间，以便发挥药效，同时，药物载体应该无遗留的毒副作用。换言之，成功的靶向制剂应具备定位浓集、控制释药以及无毒可生物降解等三个基本要素。
常用的靶向药物有普通化疗药、缓释化疗药、脂质体药物、纳米药物、动脉栓塞剂、光敏药物及化学消融药(如酒精、醋酸、盐酸、硫酸、热盐水等)。药物给入的方法有经皮穿刺、术中瘤床给药、内镜或腔镜下瘤体内给药及经血管介入治疗等。
